Personas con 19 enfermedades o condiciones de salud que antes no tenían un tratamiento médico ya tienen una solución. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) presentó la semana pasada su informe sobre los tratamientos médicos aprobados durante 2018 y estos destacan dentro de su lista.

Costa Rica usualmente utiliza esta información como referencia antes de aprobar un nuevo registro sanitario para la entrada de un nuevo fármaco al país. En otras palabras, si un producto no fue aprobado por la FDA difícilmente entrará a nuestro territorio.

Dentro de las soluciones para estas 19 condiciones de salud están los primeros dos medicamentos en la historia para el síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia que no solo causa convulsiones fuertes, si no que también produce problemas en el desarrollo y crecimiento. También se le conoce como Epilepsia Mioclónica Severa de la Infancia.

Los nuevos fármacos se llaman Diacomit y Epidiolex. Este último tiene una particularidad: es el primer tratamiento médico aprobado por la FDA que tiene como ingrediente activo principal un compuesto derivado de la marihuana, el canabidiol. De acuerdo con la FDA, este compuesto no causa ni intoxicación ni euforia que sí provocan otros componentes de la planta, como el tetrahidrocannabinol (o THC).

Además, se aprobó Crysvita, el primer fármaco para una especie rara de raquitismo, una malformación genética que provoca que los huesos crezcan y desarollen de manera desigual.

También se incluyó Tpoxx, el primer medicamento para tratar directamente la viruela, una enfermedad infecciosa que se caracteriza por fiebre, malestar general y la aparición de manchas y ronchas alrededor del cuerpo. Es capaz de desfigurar el cuerpo y de ser mortal. El padecimiento se erradicó en 1980 gracias a la vacunación, pero este medicamento único en la historia, da esperanzas por si este mal resurgiera.

En esta lista también sobresale Galfold, la primer pastilla para tratar una extraña condición llamada enfermedad de Fabry. En esta el cuerpo desarrolla un tipo de grasa en las células y esto afecta el funcionamiento de riñones y corazón. Anteriormente esta condición era tratada con inyectables.

Otro medicamento único es el Lucemyra, el primer producto no-opiode que se utiliza para tratar el síndrome de abstinencia de quienes presentan adicción por los derivados del opio. No obstante, este medicamento debe usarse en combinación con otros para tratar la adicción.

Asimismo está Elzonris, el primer medicamento para tratar a pacientes con una forma agresiva de cáncer en la sangre, que anteriormente no tenían opción de terapia específica.

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Novedosas opciones

La FDA anunció que durante este año se aprobaron 59 medicamentos completamente nuevos. Es el año con mayor aprobación de nuevas terapias.

Uno de ellos es Annovera, el primer anillo vaginal –anticonceptivo– que puede utilizarse durante todo el año. También destaca Orilissa, el primer medicamento que se aprueba en los últimos 10 años para tratar la endometriosis, una enfermedad en la que el tipo de tejido que normalmente crece dentro del útero crece fuera de este. Dicho fármaco trata directamente los dolores por esta enfermedad.

También se aprobaron tres medicamentos de una línea completamente nueva para tratar migrañas recurrentes y graves: Aimovig, Ajovy y Emgality. Estas drogas se inyectan y previenen o aminoran los efectos de esta dolencia.

Además, está Krintafel, una medicina de una sola dosis para tratar las recaídas en la malaria, y diez tratamientos para abordar diferentes tipos de cáncer. Así como toda una nueva línea de tratamientos de VIH para cuando falla la terapia inicial.

Dentro de los 59 nuevos fármacos hay 34 especiales para tratar enfermedades raras. Una de ellas es la queratitis neurotrófica, que afecta la córnea. El nuevo medicamento Oxervate evita que los pacientes deban ir a cirugía.

“En medio de todas las aprobaciones garantizamos que la seguridad es un objetivo primordial. Todas estas opciones demostraron ser seguras y de todas formas seguiremos monitoreando”, destacó Janet Woodcok, encargada de dirigir al equipo evaluador de la FDA.

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Nuevos usos

La FDA anunció también que aprobó 13 nuevos usos para medicamentos ya aprobados anteriormente para tratar otro tipo de enfermedades o condiciones.

Uno de esos es Adcetris, que se aprobó primeramente en el 2011 para el tratamiento del linfoma Hodking –cuando este cáncer presentaba ciertas características–. En marzo pasado se aprobó para otras formas de este tumor y en noviembre pasado para el linfoma de células T periféricas.

Entre las novedades también sobresale el Avycaz, que se aprobó originalmente en el 2015 para tratar complicaciones de infecciones urinarias, y el año pasado se comprobó y se aprobó su uso para abordar neumonías causadas por bacterias. O el Exparel, que se aprobó en el 2014 como anestesia y ahora se le da luz verde para su uso en algunos tipos de dolor crónico agresivo.

En el informe de la FDA, de igual manera, aparecen cinco nuevas aprobaciones para diferentes dosis y cinco medicamentos que se pueden dar en otro tipo de poblaciones. Por ejemplo, Gilenya, que se utilizaba para tratar la esclerosis múltiple solo en adultos, ya se puede administrar en niños.

También se dio luz verde a siete medicamentos biosimilares. Estos son fármacos biológicos (sustancias producidas con un organismo vivo o sus productos) o biotecnológicos que cumplen con los mismos estándares del medicamento innovador, aunque al ser biológicos no son completamente iguales (como sí sucede con los genéricos).

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¿Cómo se aprueban los medicamentos?

Los fármacos usualmente llevan unos diez años de investigaciones antes de ser aprobados. Se requieren estudios en laboratorio, en animales y en seres humanos para medir eficacia (que sirvan) y seguridad (que sus efectos secundarios sean menores al beneficio).

Algunos tratamientos tienen un trámite rápido y se aprueban en una cantidad mucho menor de tiempo. Este es el caso de enfermedades que anteriormente no tenían tratamiento y la nueva opción puede hacer diferencia entre la vida y la muerte de las personas.

La FDA tiene una entidad encargada de evaluar y dar aprobación a las terapias. Es el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés). Una vez que se aprueba un fármaco, la CDER sigue fiscalizando y monitoreando posibles efectos adversos.

Si se detectan efectos secundarios muy graves, el producto es retirado del mercado y sometido a nuevas evaluaciones.

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