Jennifer Doudna: la mujer que descifró cómo 'editar' el ADN

Técnica se usa en el estudio de enfermedades genéticas, el mejoramiento de cultivos y la limpieza de infecciones en ganado

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San Francisco, California. "¿Y si pudiéramos editar la información del ADN como si fuera un texto? ¿Cortar, pegar, mover o cambiar una sola letra? ¿Qué implicaría?"

Así empezó Jennifer Doudna, cocreadora del revolucionario método de edición genética CRISPR-Cas9, su intervención durante la Conferencia Mundial de Periodismo Científico 2017 (WCSJ, por sus siglas en inglés) celebrada esta semana en San Francisco, California, Estados Unidos.

Las aplicaciones del método ya son realidad, y comienzan a verse en el estudio de enfermedades genéticas, en el mejoramiento de cultivos y la limpieza de infecciones en cerdos.

Son los resultados del sueño de esta doctora en bioquímica que comenzó a sentir interés por la genética a los 12 años gracias a un libro relacionado con esta materia que llegó a sus manos. Lo que más la motivó fue La doble hélice (forma que tiene el ADN), de James Watson (el padre de la genética).

Años después, esta originaria de Hawaii saltó a la fama al cocrear, junto con Emmanuelle Charpentier, la técnica que fue declarada por la revista Science como el hito científico en el 2015.

LEA: Técnica para editar genes es el hito científico del año

¿Cómo trabaja la "edición" genética? Antes de responder, lo primero que se debe aclarar es que existen dos componentes vitales en este tipo de tecnología: un trozo de ARN (el "mensajero" genético) y la proteína Cas9.

El primero sirve para identificar el fragmento de gen o genes que se quieren "editar", y la proteína, mientras tanto, lo "edita".

Por ejemplo, si se detectara la amenaza de una enfermedad, el ARN localiza las porciones "defectuosas" y la Cas9 las corta.

Su "hija científica", como ella le llama a la técnica, ya da frutos. Diferentes grupos de investigación la usan en sus pesquisas de enfermedades genéticas o para mejorar los cultivos o las infecciones en ganado.

"Antes, entender las mutaciones que causaban una enfermedad genética era muy frustrante: sabías qué era lo que estaba mal en la composición genética, pero no había nada que pudieras hacer. Ahora, esta tecnología nos da esperanza", manifestó Doudna.

En la actualidad la CRISPR permite que dos equipos de científicos analicen la enfermedad de Huntington en ratones. Este mal hereditario debilita las células nerviosas del cerebro. Los primeros síntomas se presentan alrededor de los 30 o 40 años de edad e incluyen movimientos descontrolados, problemas de equilibrio y, en algunos casos, dificultad para tragar o caminar.

Uno de esos estudios, desarrollado por la Universidad de Emory, encontró que el CRISPR-Cas9 podía "pellizcar" la parte de un gen que produce una sustancia tóxica y esto mejoraría los problemas de control motor. Los primeros resultados ya fueron publicados en la revista Journal of Clinical Investigation.

Pero son más las aplicaciones en salud: "también podemos entender claves del sistema inmunitario y ver cómo trabaja", expresó Doudna.

Más usos

La tecnología CRISPR también se usa en cultivos de tomate en Estados Unidos para mejorar la producción. Gracias a ella, una granja en el centro-oeste del país hizo las ramas más fuertes para así resistir el peso de más tomates y producir de tres a cuatro veces más frutos.

Otros análisis buscan que otras plantaciones, como las de arroz, sean más resistentes a las plagas y no sea necesario el uso de plaguicidas.

De igual manera se trabaja en remover los virus endógenos de los cerdos cuyas partes (como válvulas cardíacas y otros tejidos) se utilizan en seres humanos para así que así estén más "limpios" en caso de trasplantes.

El mejoramiento de la carne del cerdo también es uno de los objetivos de los científicos. De hecho, Doudna bromeó con que ya se había creado la primera tocineta CRISPR y ella no la había probado.

"Las aplicaciones pueden estar en todo lado: diseño de biocombustibles, de mejoramiento de cultivos para que las pestes no los desgasten, entre otros", mencionó la especialista.

"Hay que buscar balances, no podemos decir, por ejemplo, que vamos a acabar con los mosquitos que producen enfermedades porque estos son necesarios, pero tal vez podamos lograr que no transmitan enfermedades", puntualizó.

Cuestiones éticas

Desde que su trabajo salió a la luz, una de las preguntas que más recibe esta científica es qué sucedería si dicha tecnología cayera en las manos equivocadas, de alguien que quisiera hacer daño.

A Doudna esta inquietud la atormenta hasta en los sueños. "Una vez soñé que un colega me decía que había una persona que estaba muy interesada en conocerme y en hablar de todas las aplicaciones que podía tener CRISPR, y cuando yo llegaba a reunirme con esa persona, resultaba ser Hitler", relató.

Asimismo agrego: "Hay muchas cosas que requieren muchísima investigación, debemos ser responsables. No estamos listos para muchas cosas. Hay quienes hablan ya de bebés CRISPR que se puedan editar según ciertas características, esto no está a la vuelta de la esquina y no es algo que podamos enfrentar por ahora. Lo mismo pasa con muchas aplicaciones a embriones", aclaró.

Entonces, ¿qué sigue para esta técnica y su coautora? Doudna no vaciló al responder: "¡Mucho trabajo!".